موضوع اختراع فرآيند حذف سلولهاي بنيادي سرطاني در سرطان سلول هاي سنگفرشي مري با استفاده از مسير پيام رساني NOTCH مي باشد كه در زمينه بيولوژي مولكولي سرطان كاربرد دارد. هدف قرار دادن مسير NOTCH در سطح غشاء باعث مهار هر دو مسير غير استاندارد (دخيل در بيولوژي سلولهاي بنيادين نرمال) و استاندارد مي گردد كه علاوه بر حذف سلول هاي بنيادي سرطاني منجر به آسيب بر عليه بافت نرمال مي گردد. لذا راه حل ارائه شده هدف قرار دادن MAML1 به عنوان ژن اختصاصي مسير استاندارد NOTCH در سلول هاي بنيادين سرطاني ESCC است كه بدليل عدم تداخل با سلولهاي بنيادين نرمال در بافت مري و باعث عدم آسيب به فيزيولوژي نرمال مري مي گردد. MAML1مي تواند هدف اميد بخشي براي مهار رشد تومور و مستعد نمودن سلول هاي سرطاني براي تخريب باشد. مهار MAML1 مي تواند به عنوان يك درمان كمكي موثر براي ESCC باشد.

موضوع اختراع جداسازي و شناسايي سلول هاي بنيادي سرطاني از بيماران مبتلا به سرطان معده براي ايمونوتراپي مي باشد كه در زمينه بيولوژي مولكولي سرطان كاربرد دارد. سلول هاي بنيادي سرطاني به دليل نقش مهمي كه در ابتلا به تومور، رشد، پيشرفت، متاستاز دور، عود و مقاومت در برابر داروهاي ضد سرطان، اهداف بسيار جذاب براي درمان سرطان هستند. حضور آنتي ژن هاي نرمال در بافت توموري موجب ايجاد پاسخ هاي ناخواسته مي شود. بنابراين شناسايي آنتي ژنهاي سلولهاي توموري، كمك بسيار شاياني به انجام يك ايمونوتراپي موثر خواهد نمود، چرا كه با تحريك سيستم ايمني عليه چنين آنتي ژنهاي توموري، تنها سلولهاي سرطاني كه اين آنتي ژنها را بيان مي نمايند مورد هدف قرار گرفته و به سلولهاي سالم آسيبي نخواهد رسيد. با آزمايش سلول¬هاي تشكيل دهنده كلوني هاي اسفروئيدي به عنوان سلول هاي بنيادي سرطاني از نمونه هاي بافتي بيماران كه آنتي ژنهاي توموري را بيان مي¬كنند نشان داده شد كه سلولهاي دندريتيك القا شده با mRNA تام سلول هاي بنيادي سرطاني كه توانايي عرضه آنتي ژن¬هاي توموري را دارند، قادرند لنفوسيت¬هاي T سيتوتوكسيك ايجاد كرده، موجب ليز و از بين رفتن اين سلول ها گردند.

"موضوع اختراع كاست ژني آنزيم ترانسپوزاز SB100 زيباي خفته (Sleeping beauty ) با استفاده از پروموتر اختصاصي سلولهاي سنگفرشي مري و بررسي كارايي آن در سلولهاي مختلف مي باشد كه در زمينه بيولوژي مولكولي سرطان كاربرد دارد. بهترين روش هدفگيري رونويسي ، استفاده از پروموترهاي اختصاصي است چون ابتدايي ترين جايگاه بيان ژنهاست. سيستمهاي پروموتري طبيعي داراي محدوديت هايي هستند از جمله ميزان بيان يك ژن به وسيله يك نوع پروموتر اختصاصي بافت كه در تمام افراد يكسان نيست، همچنين هيچ پروموتر منفردي وجود ندارد كه بتواند در تمام رده هاي سلولي توموري در حد كافي سبب هدايت بيان ژنِ خاص شود. اين محدوديت ها سبب جستجوي را هكارهايي براي بهبود توالي هاي پروموتري شده است. نوع بافت منشا تومور و اختصاصات آن بافت از قبيل ريزمحيط توموري در طراحي پروموتر حايز اهميت است. بنابراين هدف، طراحي يك كانستراكت ژني جديد sleeping beauty و بررسي كارايي پروموتر EDL-2 كه پروموتر اوايل چرخه ليتيك ويروس EBV است به منظور بيان هدفمند كاست ژني در سلولهاي نرمال و سرطاني سنگفرشي مري مي باشد."

اختراع حاضر كيت اندازه گيري MRD است كه قابليت استفاده در مراكز درماني و آزمايشگاهها را دارد. اين كيت براي تشخيص عود مجدد بيماري CML كاربرد دارد كه با نمونه گيري از خون بيمار، استخراج RNA گلبولهاي سفيد و با روشRT-PCR و در نهايت با رسم نمودار قابل انجام است.

اختراع غني سازي و تكثير رونوشت هاي اختصاصي توموري به كمك تكنيك هيبريداسيون كاهشي كه در زمينه فني پزشكي كاربرد دارد براي حل اين مشكل كه حضور رونوشت هاي مربوط به ژن هاي نرمال در بافت توموري موجب ايجاد پاسخ هاي ناخواسته شده بود. لذا اختراع ارائه شده جهت حذف آن دسته از رونوشت هايي كه مشتركا هم در بافت توموري و هم در بافت طبيعي حضور دارند انجام شده است. به منظور تقويت و اختصاصي تر كردن پاسخ هاي ايمني ايجاد شده، با بكارگيري روش هيبريداسيون كاهشي (Subtractive Hybridization) توالي هاي مشابه با RNA نرمال از توالي هاي اختصاصي تومور حذف گرديد، و RNA هاي غني شده توموري حاصله پس از تكثير(Amplification) و غني سازي(Enrichment) جهت تحريك پاسخ ايمني اختصاصي بكار گرفته مي شود. حذف توالي هاي مشابه با RNA نرمال و غني سازي RNA هاي اختصاصي تومور باعث مي شود پاسخ تحريك ايمني بر عليه بافت نرمال و در نهايت عوارض آن بر روي بافت خودي در واكسن آتي به حداقل رسيده و از سوي ديگر پاسخ ايمني ايجاد شده تقويت گردد.

ساخت مولكول كايمر چند گانه از آنتي ژن هاي اختصاصي براي ايمونوژن تراپي كارسينوماي سلول هاي سنگفرشي مري مي باشد كه درزمينه بيولوژي مولكولي سرطان كاربرد دارد.حضور آنتي ژن هاي نرمال در بافت توموري موجب ايجاد پاسخ هاي ناخواسته مي شود، به همين دليل شناسايي آنتي ژنهاي اختصاصي سلولهاي توموري كمك بسيار شاياني به انجام يك ايمونوتراپي موثر خواهد نمود، چراكه باتحريك سيستم ايمني عليه چنين آنتي ژنهاي اختصاصي توموري، تنها سلولهاي سرطاني كه اين آنتي ژنها را بيان مي نمايند مورد هدف قرار گرفته وبه سلولهاي سالم آسيبي نخواهد رسيد. لذا راه حل ارائه شده طراحي وساخت يك مولكول كايمر با استفاده از اپي توپهاي ايمونوژنيك سازگار با HLA جمعيت ايراني آنتي ژنهاي LAGE1، MAGE-A4 و NY-ESO1 مي باشد. اين مولكول با تاثير برروي سلولهاي عرضه كننده آنتي ژن فرد نرمال، توانايي فعال كردن سلولهاي T سيتوتوكسيك را داشته تا درمواجهه با سلولهاي بيان كننده آنتي ژنهاي توموري آنها را ليز كرده واز بين ببرند ويك پاسخ ايمني كارا را عليه سلولهاي بيان كننده آنتي ژن ايجاد نمايند. اين مولكول كايمريك سبب كاهش پاسخ ايمني برعليه بافت نرمال وخودي وتقويت پاسخ ايمني حاصله مي گردد كه مي توان از آن به عنوان واكسن سرطان استفاده نمود.

اختراع پلاسميد حاوي الگوي دهنده كه در زمينه تصحيح كارامد جهش IVSI.5 G>C در ژنHBB با استفاده از سيستم CRISPR/Cas9 كاربرد دارد؛ براي حل اين مشكل كه.تصحيح ژني مبتني بر مسير ترميمي HDR علي رغم دقت بالا، كارامدي نسبتا پاييني دارد اجزاي مختلغي در اين پلاسميد طراحي و وارد شده است كه امكان جداسازي كارامد سلول هايي كه به درستي تصحيح شده اند را فراهم مي آورد، استفاده از اين كاست ژني به عنوان الگوي دهنده در كنار پلاسميد بيان كننده Cas9/sgRNA به منظور القاي HDR و تصحيح جهش IVSI.5 G>G به عنوان دومين جهش شايع در ايران و شايع ترين جهش منطقه خراسان، در HSCهاي بيمار تالاسمي و پيوند مجدد آن به فرد بيمار كه به درمان بيماري منجر شده و پس از طي مراحل مربوطه قابل استفاده در فاز باليني خواهد بود.