در اين اختراع از سيستم ويرايش ژني كريسپر جهت توليد مدل¬هاي سلولي بيماري ديستروفي عضلاني دوشن داراي جهش¬هاي حذفي و حذف اگزون¬هاي 45، 51 و 53 استفاده شد. اكثر مطالعات انجام شده در سطح سلولي، بر روي سلول¬هاي بنيادي به دست آمده از بيماراني با جهش¬هاي مختلف انجام شده است. اين رويكرد با چالش¬هاي مختلفي مواجه بوده كه مي¬توان به نيازمندي به انجام بيوپسي عضلاني، قدرت تكثير محدود، نيمه عمر كوتاه، كاهش قدرت Myogenecity، افزايش تعداد سلول¬هاي غيرعضلاني به دنبال پاساژهاي متوالي، نيازمندي به گرفتن نمونه¬هاي متعدد، عدم توليد مقادير كافي mRNA و پروتئين ديستروفين، تمايز هدف¬دار، ميزان بيشتر ناهنجاري¬هاي كروموزومي و جهش در برخي از سلول¬هاي اهدايي، افزايش احتمال بروز موتاسيون¬زايي درجي، افزايش احتمال تومورزايي، عدم بلوغ و رشد كافي IPSCs¬ها، نياز به مطالعه بر روي تعداد زيادي از IPSCs¬ها به دليل وجود هتروژني گسترده، ناپايداري ژنتيكي و... اشاره كرد. در اين اختراع با به كارگيري سيستم ويرايش ژني كريسپر، كه از مزيت¬هاي مختلفي هم-چون سادگي، انعطاف¬پذيري در هدف¬گيري نواحي مختلف ژنومي، امكان ايجاد تغييرات دلخواه به صورت اختصاصي و دائمي در يك بازه زماني كوتاه برخوردار است، پيشرفت شگرفي در راه¬اندازي و بومي¬سازي خط توليد مدل¬هاي سلولي بيماري¬هاي ژنتيك مختلف از جمله ديستروفي عضلاني دوشن داراي جهش¬هاي مختلف حاصل شده است.