اين اختراع شامل توليد دو پلاسميد نوتركيب CRISPR/Cas9 مختلف حاوي دو gRNA اختصاصي براي حذف قطعه متناظر حاوي جهش IVS-II-1 (G>A ) در ژن HBB انساني در فرد مبتلا به اين نوع بتاتالاسمي است. اختراع حاضر شامل توليد يك پلاسميد يوكاريوتي نوتركيب CRISPR/Cas9 با نام اختصاري pX458 و يك پلاسميد يوكاريوتي نوتركيب CRISPR/Cas9 با نام اختصاري pX459 است كه هر كدام حاوي يك gRNA متفاوت طراحي شده و وارد شده به درون كاست بياني gRNA است. هدف از توليد اين دو پلاسميد اين بود كه يك قطعه از اينترون دوم ژن HBB را حذف كرده تا پيرايش طبيعي بهmRNA رونوشت اين ژن برگردد. پس از آماده سازي هر دو پلاسميد براي بررسي اتصال صحيح gRNA ها درون ژن HBB و همچنين بيان صحيح پروتئين Cas9 و عملكرد صحيح كمپلكس CRISPR/Cas9 پلاسميد ها به رده سلولي ترنسفكت مي شوند و در نهايت حذف قطعه تاييد مي گردد. با اين روش و به كمك اين تكنولوژي پيشرفته، اصلاح جهش IVS-ΙΙ-1 (G>A ) و در نتيجه اصلاح ژن بتا گلوبين، با هدف درمان ژني بتاتالاسمي انساني انجام مي گيرد. A kit for genetic correction of mutated HBB gene (IVS-II-1 (G>A)) for treatment of related beta thalassemia disease by two دثص recombinant CRISPR/Cas9 containing plasmids